發(fā)布日期：2017-06-29

日本一個研究小組近日報告說，他們利用基因編輯技術(shù)成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎(chǔ)上開發(fā)出能根治血友病的療法。

血友病是由于基因異常導致的出血性疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。有的患者為了預防出血，從小就要每周注射1至3次凝血因子制劑。

日本自治醫(yī)科大學等機構(gòu)的研究人員近日在英國《科學報告》雜志上發(fā)表論文說，研究人員先培育出了基因異常的血友病實驗鼠，再利用目前最熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，將能破壞異?；虻囊环N酶和正?；?qū)氘a(chǎn)生凝血因子的肝臟部位，結(jié)果成功修復了異?；颍瑢嶒炇蟮难巡”恢斡?。

研究人員說，這只是動物實驗結(jié)果，希望將來在此基礎(chǔ)上開發(fā)出能根治血友病的方法。研究人員表示，基因變異存在個人差異，如果這種方法今后能用于臨床，可能需要對不同人進行針對性的基因修復。

來源：新華社