發(fā)布日期：2017-11-03

近日，一則“干細胞幫助4歲男孩對抗罕見免疫障礙”的新聞受到了國際關(guān)注。得益于試驗性干細胞注射，這位4歲男孩目前正在康復(fù)中[1]。今天我們來分享這則令人欣喜的案例。

實現(xiàn)“一勞永逸”還有多遠？

如果不是移動時輪式輸液架發(fā)出聲音，Jovon Moss看起來和其他4歲男孩并沒有什么不同。然而，6個月前，這個男孩被診斷出了一種罕見的免疫缺陷。從最開始的流感咳嗽、疲勞到后來的癲癇、腫瘤阻塞氣道，他幾近死亡。

經(jīng)過診斷，4歲的Jovon 被診斷出了X-連鎖淋巴細胞增殖綜合征。這是一種發(fā)生概率僅為百萬分之一的遺傳性疾病，患者極其容易被EB病毒感染。

Jovon的求醫(yī)之旅起始于去年9月。也在那時，Jovon的媽媽第一次注意到了他的咳嗽和疲憊。第一次去醫(yī)院就診時，醫(yī)生認為他可能感染了病毒。然而，盡管接受了治療，他的“病毒”并沒有消失，反而變得更加糟糕。

1周后，Jovon返回醫(yī)院再次就診，而這次因為EB病毒感染他被安排進了ICU。在昏迷中度過了數(shù)周，他開始出現(xiàn)了癲癇發(fā)作。

經(jīng)過了3周的康復(fù)，去年11月Jovon恢復(fù)到了一定程度，并且被帶回了家。但他媽媽意識到，Jovon的小便依然是深棕色，整個人都昏昏欲睡。

然而，他媽媽當時未意識到的是，這種遺傳病意味著Jovon的免疫系統(tǒng)無法對潛伏的EB病毒產(chǎn)生應(yīng)答。

Jovon的狀況開始變得更加糟糕，體重持續(xù)下降，還患上了肺炎。原本充滿活力、蹣跚學步的4歲男孩開始不停地睡覺，醒著的時候目光也無法集中在任何事情上。

今年1月，Jovon因為急性肺炎再次入院治療。這次，他的癥狀發(fā)生了顯著的惡化。直到1月底，他因為可能患有免疫紊亂而住進了邁阿密杰克遜紀念醫(yī)院。此時，這名男孩的體重只有20磅，無法走路，無法進食，無法講話……

醫(yī)生對Jovon進行了一些免疫試驗，并于今年春天最終診斷出了X-連鎖淋巴細胞增殖綜合征（XLP）。他的淋巴結(jié)開始腫大，脖子上長了大到阻塞二分之一氣管的腫瘤，情況十分糟糕。

干細胞治療，讓4歲男孩有了新生機

今年5月，Jovon和家人來到了西爾維斯特綜合癌癥中心，也正是在西爾維斯特兒童診所，Jovon很快得到了為期4個月的化療，以消除腫瘤。

為了對抗感染，Jovon的主治醫(yī)生、免疫學家Gary Kleiner向FDA申請了一種新的干細胞治療來補充T細胞供應(yīng)?？上驳氖?，這個申請很快得到了FDA的批準。

今年8月底，Jovon的化療期全部結(jié)束。他的體重開始回歸正常，整個人的狀態(tài)也有了恢復(fù)。

本周，Jovon的身體康復(fù)得十分明顯。萬圣節(jié)前夕，在接受免疫球蛋白治療的同時，他很高興地穿梭在醫(yī)院里。整個免疫球蛋白注射需要三個多小時，因而護士給了他一個南瓜，Jovon完全沉浸在了萬圣節(jié)的歡樂中……

Kleiner醫(yī)生表示，治療的下一步是骨髓移植，并且計劃在下個月完成。“干細胞移植還有很長的路要走，我們很高興這個家庭做了選擇。”

結(jié)語

X-連鎖淋巴細胞增殖綜合征（XLP）是一種罕見的復(fù)合性原發(fā)性免疫缺陷，患者通常早期死亡。目前，同種異體造血干細胞移植是唯一有望治愈這種疾病的方法。早在二十年前，《國際輸血及血液學雜志》就報道了國際上7例異基因造血干細胞移植治療XLP的經(jīng)驗[2]，這些經(jīng)驗向人們展示了干細胞移植治療這種罕見病的潛力。

Jovon的治療，再次告訴人們，干細胞是一種十分具有應(yīng)用前景的技術(shù)。期待未來干細胞給這個4歲男孩帶來更大的福音。

參考資料

1. Stem cell therapy combats rare immune disorder in 4-year-old boy

2．異基因造血干細胞移植治療X-連鎖淋巴增生性疾病(XLP):來自國際XLP登記處的報告，《國際輸血及血液學雜志》 , 1997 (2)

來源：博雅干細胞（微信號 bestboyalife）