發(fā)布日期：2018-02-07
2018年2月5日，《英國醫(yī)學雜志》（The BMJ) 發(fā)表了名為“中國醫(yī)學研究（Medical Research in China）” 的“中國專輯”，并為此配發(fā)了述評。這是The BMJ創(chuàng)刊170多年來以來首次發(fā)表“中國專輯”， 特邀中國醫(yī)學相關專業(yè)領域的權威領銜專家就當前中國醫(yī)學研究熱點撰寫系列分析文章 。
《英國醫(yī)學雜志》（The BMJ）是世界三大醫(yī)學會之一的英國醫(yī)學會BMA（British Medical Association）會刊，與《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）、《柳葉刀》（The Lancet）、《美國醫(yī)學會雜志》（JAMA）一起被稱為 “世界四大頂級醫(yī)學綜合期刊”。 此次“中國專輯”的四篇文章分別展示了中國在“健康中國2030”、“臨床實踐指南”、“真實世界證據”和“醫(yī)學大數據”方面取得的最新進展，向讀者全面、系統(tǒng)、客觀和真實地闡述中國在上述各領域的發(fā)展、機遇和挑戰(zhàn) ，以及中國在健康領域如何著眼未來、領跑世界。
從習近平總書記提出“沒有全民健康，就沒有全面小康。” 到全國衛(wèi)生與健康工作大會召開， 到“健康中國2030”規(guī)劃綱要出臺，再到黨的十九大報告明確提出實施健康中國戰(zhàn)略，健康作為國家發(fā)展目標和發(fā)展戰(zhàn)略，不僅是黨和國家的最高決策，也已成為廣大人民群眾“中國夢”的重要組成部分。實現健康中國戰(zhàn)略目標，離不開醫(yī)學創(chuàng)新、知識轉化、循證實踐和科學決策。
此次The BMJ 以“中國醫(yī)學研究”為題約稿，是因為優(yōu)秀的醫(yī)學研究穿起了從數據到證據，再到臨床指南和衛(wèi)生政策制定，并最終改善健康的實踐之環(huán)。設計嚴謹、實施規(guī)范、報告充分的醫(yī)學研究是循證臨床實踐的基石，也是衛(wèi)生政策制定的依據。如何能夠高效合理地應用高質量、多維度、大規(guī)模的數據，產生優(yōu)質的、來源并能服務于真實世界的證據，用科學、系統(tǒng)、透明的方法制定臨床指南提升醫(yī)療質量、改善患者健康結局，為國家衛(wèi)生政策制定提供信息和依據，從而實現從研究成果到政策制定和臨床實踐的轉化、解決我國醫(yī)療衛(wèi)生領域發(fā)展不平衡、不充分的問題，是擺在我國廣大醫(yī)療衛(wèi)生工作者、醫(yī)學研究人員，以及衛(wèi)生政策制定者面前的共同課題。
我國幅員遼闊、人口眾多，改革開放以來取得的經濟和科技成就舉世矚目。中國的醫(yī)學研究處于快速變革之中。我國政府對全民健康高度重視、“把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略地位 " 以及對醫(yī)學研究的大力支持與持續(xù)投入，使醫(yī)學研究領域發(fā)展迅速、科研產出成績亮眼，同時我國的醫(yī)學研究也面臨著諸多結構性的挑戰(zhàn)和難題，醫(yī)學界需緊握機遇、尋找系統(tǒng)性的解決辦法、促進健康領域的持續(xù)創(chuàng)新，實現從研究成果到衛(wèi)生政策制定和臨床實踐的有效轉化，服務于全民健康，體現中國作為一個崛起中的大國全方位的發(fā)展和進步。The BMJ將繼續(xù)以“中國專輯”的形式關注中國醫(yī)學的改革和發(fā)展。
系列文章和文章作者及單位如下 （文章排名不分先后）：
述評：
處于快速變革的中國醫(yī)學研究：機遇與挑戰(zhàn)并存(China’s medical research revolution)
武陽豐1，尹道馨2，Kamran Abbasi2
1. 北京大學臨床研究所，北京大學公共衛(wèi)生學院
2. The BMJ, 倫敦, 英國
分析文章：
研究在中國衛(wèi)生政策制定中的作用: 以《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中個人衛(wèi)生支出占比的目標設定為例(Research in health policy making in China: out-of-pocket payments in Healthy China 2030)
傅衛(wèi)1, 趙樹理2, 張毓輝1, 柴培培1,3, John Goss3
1. 國家衛(wèi)生計生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心
2. 國家衛(wèi)生和計劃生育委員會 財務司
3. 堪培拉大學， 澳大利亞
中國臨床實踐指南：現狀、挑戰(zhàn)和機遇(Clinical practice guidelines in China)
陳耀龍1,2，王辰3，商洪才2，楊克虎1，Susan L. Norris4
1. 蘭州大學循證醫(yī)學中心，蘭州大學基礎醫(yī)學院
2. 中醫(yī)內科學教育部重點實驗室，北京中醫(yī)藥大學東直門醫(yī)院
3. 國家呼吸系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心，中日友好醫(yī)院呼吸疾病中心
4. 世界衛(wèi)生組織指南評審委員會秘書處，日內瓦，瑞士
注：王辰現單位為中國醫(yī)學科學院-北京協(xié)和醫(yī)學院
真實世界證據：中國經驗與體會(Real world evidence: experience and lessons from China)
孫鑫1，譚婧1，唐立1，郭劍非2，李馨齡3
1. 四川大學華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學中心，生物治療國家重點實驗室
2. 辛辛那提大學藥學院，俄亥俄州辛辛那提市，美國
3. 國家食品藥品監(jiān)督管理總局，藥品不良反應監(jiān)測中心
中國的大數據與醫(yī)學研究(Big data and medical research in China)
張路霞1,2，王海波3,4，李全政5，趙明輝1,6，詹啟敏7
1. 北京大學第一醫(yī)院腎臟內科暨北京大學腎臟疾病研究所
2. 北京大學健康醫(yī)療大數據研究中心
3. 中山大學附屬第一醫(yī)院臨床研究中心
4. 標普醫(yī)學信息研究中心
5. 哈佛大學醫(yī)學院附屬麻省總醫(yī)院MGH&BWH臨床數據科學中心，美國馬薩諸塞州波士頓，美國
6. 北大-清華生命科學聯(lián)合中心
7. 北京大學醫(yī)學部
《研究在中國衛(wèi)生政策制定中的作用:以《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中個人衛(wèi)生支出占比的目標設定為例》
“沒有全民健康，就沒有全面小康。” 《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》（下簡稱《綱要》），作為當前和未來一段時期最重要的國家衛(wèi)生發(fā)展政策，旨在推動健康的生活方式，改善醫(yī)療服務，優(yōu)化健康產業(yè)，到2020年建設成可持續(xù)的覆蓋城鄉(xiāng)居民的基本醫(yī)療衛(wèi)生制度，到2030年，促進全民健康的制度體系更加完善，主要健康指標進入高收入國家行列，充分體現了習近平總書記“把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略地位”這一思想。面對宏觀經濟增速的下行以及諸多挑戰(zhàn)，綱要的制定需要考慮多重復雜因素。醫(yī)療衛(wèi)生籌資保障機制對保障醫(yī)療服務的公平性和可及性至關重要，對實現全民健康和全面小康社會目標具有深遠的意義。國家衛(wèi)生計生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心傅衛(wèi)主任、張毓輝博士及同事在文章中聚焦衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比這一核心指標，應用基于組分預測模型對未來衛(wèi)生總費用規(guī)模及構成進行了預測，提出到2020年衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比應降到28%，到2030年降到25%的指標。該指標經過多番論證，研究結果呈交給國家衛(wèi)生計生委，并最終寫入《綱要》。
20世紀80年代以來，中國衛(wèi)生籌資政策的變化使得個人醫(yī)療費用負擔快速上升，衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比從1980年的21.2%飆升到2001年的60%，此后中國政府實施了一系列的醫(yī)療衛(wèi)生改革，以緩解人群的就醫(yī)經濟負擔，確保醫(yī)療服務的公平性和可及性。我國《衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展“十二五”規(guī)劃》明確將個人衛(wèi)生支出占比作為發(fā)展指標之一，并提出“到2015年個人衛(wèi)生支出占衛(wèi)生總費用的比重應降到30%以下”的目標。在“十二五”期間，醫(yī)療保險覆蓋水平不斷擴大，政府衛(wèi)生投入大幅增加，人群的就醫(yī)經濟負擔大幅下降。與2001年相比，衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比從60%下降到2016年的28.8%。
然而醫(yī)療費用負擔仍然存在，因病致貧問題仍沒有根除?！毒V要》中明確提出了未來我國衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比的具體目標，一方面提供了監(jiān)督保障人群醫(yī)療財務風險的指標；另一方面這些指標也可以作為不同時期的比較基準，結合人群實際就醫(yī)經濟負擔和衛(wèi)生籌資公平性數據，以及人群健康指標，用于評價、調整和改善政府衛(wèi)生投入、醫(yī)療保障等相關政策。政策制定是一個復雜的過程?！?ldquo;健康中國2030”規(guī)劃綱要》作為中國國家層面最重要的健康行動計劃，開啟了循證政策、推進衛(wèi)生和健康領域治理體系和治理能力現代化的新征程。
《中國臨床實踐指南：現狀、挑戰(zhàn)和機遇》
中國有全球最多的患者群體，但醫(yī)療資源相對不足，服務質量相對低下，不同地區(qū)和醫(yī)院之間的臨床實踐差異較大。此外，中國是全球唯一一個在初級、二級和三級醫(yī)療機構中西醫(yī)并行的國家，如何充分發(fā)揮中西醫(yī)各自的特點和優(yōu)勢，使其更有效地服務于醫(yī)生和患者，是目前面臨的一項挑戰(zhàn)。臨床實踐指南在解決以上問題方面起到重要而積極的作用。蘭州大學循證醫(yī)學中心/世界衛(wèi)生組織指南實施與知識轉化合作中心陳耀龍、楊克虎教授，中國醫(yī)學科學院-北京協(xié)和醫(yī)學院校長王辰院士等在《中國臨床實踐指南：現狀、挑戰(zhàn)和機遇》一文中，深入分析了中國臨床實踐指南的現狀，方法學研究的進展，以及實施領域的挑戰(zhàn)。結果顯示，我國的臨床實踐指南的數量近年來增長迅速，當前每年約有100部左右的指南被多個醫(yī)藥衛(wèi)生領域的行業(yè)學會、協(xié)會制訂和發(fā)布，而發(fā)表的專家共識的數量是臨床實踐指南的數倍。但根據權威國際指南質量評價AGREE II標準，我國指南的質量與歐美國家的指南尚有較大差距，特別是在引用系統(tǒng)評價證據、利益沖突的管理和推薦意見的形成方面。同時，作者以詳實的例子說明中國指南制訂者在何種情況下，應該采納或改編國際高質量的指南，在何種情況下，應該選擇制訂全新的本土指南。無論是直接采納、改編還是制訂新的指南，都需要遵循嚴格的指南方法學要求，倡導指南提前注冊，促進改編和制訂過程的透明性，規(guī)范化報告指南全文，避免學術和商業(yè)利益的影響。
文章最后為中國的指南制訂者、研究者和衛(wèi)生決策者提出了改進和提高中國指南制訂與實施的五條策略與建議：包括指南制訂者應充分了解、評價和分析國內外現有相關指南的質量與推薦意見；按照國際標準的方法和流程制訂指南；加強指南的方法學研究，包括指南報告規(guī)范和指南注冊制度；建立一個國家層面評價、收錄、傳播和實施指南的平臺和系統(tǒng)，并對指南的利益沖突進行管理和質量監(jiān)督；加強與國際指南制訂機構和循證衛(wèi)生保健組織的積極交流與合作，借鑒國外指南制訂、實施和研究的寶貴經驗。以上建議對于推進我國制訂和實施既符合國際規(guī)范，又結合本土證據和本國實踐的臨床指南，有重要啟迪和積極的現實意義。文章最后得出結論，科學、公正、未受到利益沾染的高質量循證指南，雖然不是解決所有臨床問題的靈丹妙藥，但卻是能夠幫助中國的患者和醫(yī)務人員戰(zhàn)勝疾病最有效的工具之一。
《真實世界證據：中國經驗與體會》
真實世界的證據在健康研究和衛(wèi)生政策領域內都引起了國內外廣泛的關注和興趣。真實世界證據是指基于真實世界數據，綜合運用多種流行病學方法而開展研究的總稱。真實世界數據來源廣泛，包括常規(guī)收集的醫(yī)療數據、 傳統(tǒng)觀察性研究、自發(fā)性藥物不良事件監(jiān)測、死亡登記或醫(yī)保數據等管理數據庫以及應用個人設備收集的數據。真實世界研究及其產生的證據可為促進臨床實踐、改善醫(yī)療質量，制定臨床實踐指南，上市后藥物評價與監(jiān)測，醫(yī)療技術和醫(yī)療產品研發(fā)，確立醫(yī)保支付范圍等方面提供關鍵支撐。四川大學華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學中心主任孫鑫教授、國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品不良反應監(jiān)測中心李馨齡處長及同事在《真實世界證據：中國經驗與體會》一文中論述了真實世界研究在中國的發(fā)展和應用前景，并澄清了國內外對于真實世界證據廣泛存在的誤解。特別強調，真實世界研究并不是與傳統(tǒng)臨床試驗完全對立的研究類型，兩者在研究特征上存在連續(xù)性。 同時，真實世界研究也不等同于觀察性研究 ；隨著真實世界特征的增加，研究的外在真實性逐漸增強。
文章還指出，我國真實世界證據的生產尚處于初期階段。但由于需求增長迅速，國家層面高度重視，該領域進展迅速。特別是2015年國家食品藥品監(jiān)督管理局國家藥物不良反應監(jiān)測中心發(fā)起的中國醫(yī)院藥物警戒系統(tǒng)（CHPS），通過運用已有的藥物風險分析評價工具監(jiān)測、評估醫(yī)院內的藥物不良反應事件，最終生成真實世界藥物安全性證據，促進決策制定。另一項重要舉措是建立中國衛(wèi)生政策與技術評估研究網絡， 使用回顧性數據和公共監(jiān)測數據，產生關于疾病負擔、臨床收益和危害的證據，用以評估創(chuàng)新或高成本的醫(yī)療衛(wèi)生技術。
文章進一步提出了一系列建議促進和提高中國真實世界證據的質量和價值，包括：國家權威部門應加強數據源方面的管理，形成政策框架； 促進學術機構與利益相關群體之間合作的研究共同體；加強人才培養(yǎng)和科研能力建設；加強研究資助，促進相關基礎結構以及新技術新方法的研究。最終使真實世界證據能進一步有效推動和促進中國循證醫(yī)療實踐和政策決策發(fā)展。
《中國的大數據與醫(yī)學研究》
在過去的十年中，醫(yī)學領域中產生、采集和儲存的數據量呈現幾何級增長；分析和解讀這些數據的能力也快速增長。“大數據”與新興技術的結合能夠給醫(yī)療實踐、醫(yī)療模式和衛(wèi)生政策帶來巨大變化、吸引了廣泛的關注；全世界的醫(yī)學實踐者、研究者、政策制定者及工業(yè)界都對醫(yī)療大數據投注了巨大的熱情。我國人口龐大、具備全國統(tǒng)一的醫(yī)療衛(wèi)生保障體系，這些都為發(fā)展健康醫(yī)療大數據提供了優(yōu)勢。北京大學健康醫(yī)療大數據研究中心常務副主任張路霞教授、中山大學附屬第一醫(yī)院臨床研究中心王海波研究員、以及北京大學醫(yī)學部主任詹啟敏院士等在《中國的大數據與醫(yī)學研究》一文中詳細論述了什么是“大數據”：由海量（volume）、高速（velocity）、多樣（variety）、真實（veracity）和價值（value）構成的“5V" 權威定義。
文章指出了促進健康大數據在醫(yī)療領域的運用是我國重要的國家戰(zhàn)略。我國正在從國家層面全面推動健康醫(yī)療大數據的應用，以推動健康醫(yī)療模式的深刻變化，激發(fā)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的動力和活力，提升健康醫(yī)療服務效率和質量，擴大資源供給，滿足人民群眾多層次、多樣化的健康需求，有利于培育新的業(yè)態(tài)和經濟增長點。目前有很多國家支撐的正在進行的重要項目，比如國家衛(wèi)計委啟動的“健康醫(yī)療大數據中心與產業(yè)園建設國家試點工程”、科技部啟動的國家重點研發(fā)計劃“精準醫(yī)學研究”重點專項等。除了政府引導的研究項目以外，中國的醫(yī)學研究團隊和機構也已經啟動了數據共享學術項目。 為了更好地應用健康大數據，需要解決不同醫(yī)療機構間的有效數據交互、構建更符合我國臨床實踐的醫(yī)學術語體系、系統(tǒng)性改善對于人群的隨訪、改善數據質量、并盡快就保護個人隱私和數據安全出臺相關政策法規(guī)。
來源：The BMJ
