發(fā)布日期：2018-06-25

　　23日，納米醫(yī)學公司Nanobiotix公開了2/3期臨床試驗的積極頂線結果，NBTXR3在軟組織肉瘤（STS）患者中達到了研究的主要終點。

　　STS是從骨或軟骨以外的身體結締組織細胞，如脂肪，肌肉，神經，纖維組織和血管發(fā)育而來的癌癥。每年大約有12000例新的軟組織肉瘤病例被診斷出來。脂肪肉瘤指由脂肪細胞或其前體產生的腫瘤，可出現(xiàn)在身體的任何地方。脂肪肉瘤約占軟組織肉瘤總數(shù)的17％?；加邪ㄖ救饬鲈趦鹊脑S多STS患者可以完全手術切除，但對于不能通過手術治愈或腫瘤細胞轉移擴散至體內其他部位的患者預后較差，局部或遠處轉移的患者5年相對生存率分別只有54％和16％。

　　NBTXR3是一款潛在的“first-in-class”產品，具有全新作用模式，在使用放射療法激活時，以物理方式破壞癌細胞。NBTXR3可直接破壞腫瘤并激活免疫系統(tǒng)，用于局部疾病控制和全身性疾病治療。

　　此次試驗是一項前瞻性、隨機、跨國、開放標簽和主動控制的雙組2/3期臨床試驗，在180例局部晚期的STS患者中進行。研究旨在評價與單獨放射療法相比，放療激活的NBTXR3的有效性和安全性?；颊呓邮芰藰藴瘦椛鋭┝浚?5x2 Gy）的治療，并在手術切除的腫瘤上測量了療效終點。研究在意向治療人群（ITT）中達到了主要終點。

　　研究的主要終點是病理完全緩解率（pCRR），定義為患者在治療后，腫瘤中殘留的活性癌細胞比例低于5％。這個主要終點與NBTXR3的作用模式和產品功效有關。研究顯示，使用NBTXR3達到病理學完全緩解（pCR）的患者是對照組的兩倍（16.1％比7.9％，p = 0.0448）。兩組之間觀察到的顯著差異驗證了NBTXR3療法的優(yōu)越性。關鍵次要終點評估手術的切緣狀態(tài)，主要目標是實現(xiàn)切緣陰性，定義為R0，即手術邊緣內沒有癌細胞。與單獨放療相比，NBTXR3顯示R0比例統(tǒng)計學顯著增加（相對增加20％，p = 0.042）。切緣陰性是局部無進展生存期（PFS）和遠處PFS一個有效的替代終點，衡量患者的全身和長期益處

　　法國巴黎居里研究院（Institut Curie）肉瘤和復雜腫瘤外科主任，2/3期研究的全球首席研究員Sylvie Bonvalot博士說：“本次試驗的數(shù)據非常優(yōu)秀，毫無疑問地顯示了放療結果的改善，并有大量患者完全緩解。NBTXR3可以真正為患者帶來益處，并且可以改變護理標準。這種創(chuàng)新將在許多其他的適應癥中，尤其是在單獨使用放射治療的情況下發(fā)揮作用。”

　　法國里昂Léon Bérard中心主任Jean-Yves Blay博士評論說：“我對緩解率的差異感到驚訝， 據我所知，任何其他策略都不能實現(xiàn)組織學完全緩解比例翻倍。更令人印象深刻的是R0比例與平均的64％相比，增幅超過20％?？紤]到R0影響患者的復發(fā)和生存，這種差異確實令人印象深刻。”

　　我們期待這款新型納米療法能夠早日上市與患者見面，為更多軟組織肉瘤和其他腫瘤患者帶來完全緩解。

來源：藥明康德